本月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种名为Inflectra的新药，该药可用于治疗多种炎症性疾病，如克罗恩病、牛皮癣和关节炎。这本身可能并不令人意外——FDA随时都在批准新药。但这却是历史上第二种上市的生物类似药。
这是什么意思？
首先需要了解的是小分子药物和生物制剂之间的区别。大多数药物都属于这两类，尽管这种区分对于生产药物的公司、考虑副作用的医生以及需要特殊储存条件的药剂师来说可能最为重要。
那么有什么区别呢？
正如你所料，小分子药物的结构小巧且相对简单。它们通过一致的化学合成工艺制成，因此制造商可以确信每片药丸都能产生相同的效果。阿司匹林（对乙酰氨基酚）和常见的过敏药物（阿司匹林）都是小分子药物。
那么生物制剂又是什么？
生物制剂是由活细胞制成的，通常是工程改造过的细菌或酵母。这使得它们在化学上可以更加复杂——如果说小分子药物是三轮车，那么生物制剂就是宇宙飞船，一位专家告诉《财富》杂志。它们更大、更重，而且通常不太稳定，因此需要冷藏等特殊处理。
对于生物制剂，其化合物是从生物系统中提取的。哈佛大学分子生物学专业研究员、现任微软员工玛丽·沃 (Mary Wahl) 表示，有时这些化合物来自动物，如牛、老鼠、兔子、山羊，甚至人类。其他类型的药物则从烟草等植物以及天然存在的微生物和科学家工程改造的微生物中提取。
这意味着无法保证药物的每一剂都是完全相同的。
生物制剂可以帮助治疗身体的许多不同病症，例如用于对抗癌症的单克隆抗体，或者用于提高接受化疗的患者白细胞数量的Neupogen。
好的。那么生物类似药是什么？
当生物制剂配方的专利保护到期后，多家公司就可以发布具有相同化学配方的药物，从而降低成本。这种新的生物制剂就是生物类似药。
这一点很重要，因为生物制剂是重磅炸弹——据《纽约时报》报道，2014年全球销量排名前十的药物中有六种是生物制剂，沃表示，这些专利在过去几年里已开始到期。“[这些过期的专利]为其他公司开始开发生物类似药打开了道路，”她说。可以理解为什么生物类似药在上市前会有一些延迟，因为生物制剂由于其合成方式的不同，必须经过更多的测试。
生物类似药，而不是生物等同药？
沃说：“小分子药物的分子结构是精确指定的。即使是微小的变化……也可能极大地改变它们在体内的功能。”由于生物制剂是由活细胞（易出错）产生的，并且结构复杂得多，因此其仿制版本仅仅是“类似”于原药——它们在结构上可能存在细微差异，并且需要更多的评估来确保这些差异不会改变药物在体内的作用方式。“如果我们无法确定原药的形状，我们也无法确定仿制药的形状，”沃补充道。
生物类似药对患者来说是好消息还是坏消息？
生物类似药的优点在于消费者可以以更便宜的价格获得生物制剂。据估计，这可能在未来十年为美国节省2500亿美元。这对每个人都有好处，前提是生物类似药的效果与更昂贵的药物一样好。
但沃说，也有缺点。制药公司之所以投资生物制剂和生物类似药，是因为他们认为自己可以更长时间地保护专利。由于生物制剂由活细胞制成，制药公司需要付出更多努力才能向FDA证明这些药物是安全有效的。“制药公司可能会投资（新的）生物制剂，因为他们认为即使专利过期，生物类似药也不会被开发出来，因为竞争对手将不得不进行相对较大的投资来开发生物类似药并获得FDA批准，”沃说。而尽管生物制剂似乎比小分子药物更能治疗某些疾病，例如癌症和自身免疫性疾病，但沃并不认为生物制剂在整体上具有明显的优势。
“制药公司有强烈的动机来制造生物制剂比小分子药物更有效的这种观念。”
“生物制剂通常比小分子药物更贵，而且由于生物类似药上市的困难，它们的利润率也可能更高：这就是为什么制药公司有强烈的动机（在医生之间）制造生物制剂比小分子替代品更有效的这种观念，”她说。“知识产权的保护期会更长，利润也会更高。但我并不认为小分子药物不能完成同样的事情。”
小分子药物的副作用通常较少，也不太可能引起像细胞因子风暴那样的危及生命的状况。如果制药公司将所有资源都投入到生物制剂和生物类似药中，他们可能会忽视小分子药物的潜力，而这些小分子药物可以做同样的事情，最终对患者更有益。
本月早些时候获得FDA批准的Inflectra，在化学上与治疗许多相同炎症性疾病的生物制剂Remicade相似。第一种名为Zarzio的药物于2015年获批，它能帮助化疗患者产生更多的白细胞（Neupogen的“仿制版”）。这些将是未来几年可能进入市场的大量生物类似药中的第一批。
