当一个人需要骨髓移植时，医生必须从该个体或捐赠者那里提取和采集干细胞。过去，这种提取过程意味着要深入钻入臀部骨骼，并使用超长针头抽取含有可发育成所有类型血细胞的细胞的骨髓。现在，医生使用一种名为粒细胞集落刺激因子 (GCSF) 的药物，这种药物更容易耐受。
这个过程是安全的，尽管有一些副作用，但通常是有效的。然而，它并非对所有人都有效。“并非每个人都适合常规的标准治疗，”加州大学圣克鲁斯分校的研究专家 Stephanie Smith-Berdan 说。“我们科学家应该找到替代方案。”
在一项针对小鼠的新研究中，Smith-Berdan 和她的同事们迈出了新方法的第一步。该团队发现，西地那非（万艾可）和一种名为 Plerixafor 的干细胞动员剂的组合能够将干细胞从骨髓中“拉”出并进入 bloodstream（类似于 GCSF 的作用），在那里可以轻松采集。这个过程非常快，在两个小时内就能从小鼠体内提取出细胞。根据目前的临床实践，使用 GCSF 需要注射多天后才能采集干细胞。
尽管现在断言这种治疗是否能在人类身上奏效还为时过早，但佩雷尔曼医学院（宾夕法尼亚大学）的白血病关怀卓越教授 David Porter（未参与此项研究）认为这是一个合乎逻辑的方法。他表示，如果该策略被证明在人类身上同样有效且作用迅速，那么它可能对干细胞捐赠和移植产生重大影响。“这肯定可以使目前难以获取干细胞的情况变得更容易。”
目前，GCSF 对一些可能受益于自体干细胞移植的患者无效——自体干细胞移植是一种医生提取个体自身干细胞并用于替代不健康骨髓的手术，常用于霍奇金淋巴瘤等疾病——因为 GCSF 通常对过去接受过化疗的患者无效。该药物也不能用于镰状细胞病患者。
一个快速的过程也将改善志愿捐献干细胞的健康捐赠者的体验——这可能会吸引更多人。西地那非的低成本也可能带来好处。“它很便宜，而且非常简单，”该研究的资深作者、加州大学圣克鲁斯分校生物分子工程学教授 Camilla Forsberg 说。“目前的标准是注射，需要连续注射五天。我认为如果过程更短、侵入性更小，人们可能更容易劝说捐赠者。”
在西地那非作为重磅的勃起功能障碍药物成名之前，这种药物最初是为研究其扩张血管的能力而开发的。Smith-Berdan 和 Forsberg 研究帮助干细胞进出骨髓的机制，并在之前的研究中发现，骨髓周围血管的渗透性越强，干细胞进入血液的就越容易。因此，他们决定测试西地那非，这种药物可以扩张血管并增加其渗透性。
首先，他们在几只小鼠身上单独测试了西地那非，但对干细胞的移动影响不大。Forsberg 说，西地那非单独使用时没有将干细胞移入血液，这也许是件好事。“这样你就不用担心服用西地那非用于其他适应症时干细胞会移动，”她说。可能是该药物的药效不够强——早期数据显示，其他更强的血管扩张剂足以单独移动这些细胞。
接下来，该团队在另一组小鼠中测试了西地那非与单剂 Plerixafor（一种动员干细胞的药物）的组合——这种组合在短短两个小时内显著增加了循环干细胞的数量。
虽然循环干细胞的数量迅速增加，但它们也迅速下降。Porter 说，如果该程序在人体上进行测试，这一点值得注意。“从临床和医学角度来看，需要如此精确调控的过程在后勤上通常难以管理。”
Forsberg 和 Smith-Berdan 从事临床前基础科学研究，因此她们自己不会尝试在人体上测试她们的药物组合。然而，Forsberg 表示，她已经听说有其他研究人员有兴趣进行这类研究。
由于使用的药物已获得 FDA 批准，因此在人体上测试这些药物可能相当容易且安全。“这不是那种你永远无法给人使用的非常基础的科学方法，”Porter 说。“这很有趣，因为它具有可测试性。”
