周三，瑞典皇家科学院将 2020 年诺贝尔化学奖授予了两位女科学家：加州大学伯克利分校的生物化学家詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）和德国柏林马克斯·普朗克感染生物学研究所的微生物学家埃马纽埃尔·卡彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）。这对搭档是第一对分享诺贝尔科学发现奖的女性组合，也是诺贝尔化学奖历史上第五位和第六位获奖女性。
诺贝尔奖项通常授予几十年前的研究成果——这通常是需要的时间来证明一项发现对该领域真正具有开创性——但杜德纳和卡彭蒂耶的贡献是在几年前才做出的。两位科学家都发现了一种机制，通过这种机制，一种被称为 Cas9 的细菌酶可以切割 DNA，以及一种名为 CRISPR 的相关 RNA 分子如何指示该酶在何处进行切割。因此，CRISPR-Cas9 组合可以以任何需要的位点切割、移除和添加 DNA 到基因组中，所有这些都相对轻松且准确。
这项技术的应用非常广泛。自发现以来，世界各地的科学家们以多种不同的方式运用 CRISPR-Cas9 系统：植物生物学家可以调整水果和蔬菜的基因组，以生产更高质量、更具吸引力的农产品和谷物，以及那些可能能够抵御某些疾病或气候变化的品种。微生物学家可以调整细菌来制造治疗药物。然而，这项技术最富前景和最重要的用途是其改变人类细胞的潜力。
CRISPR-Cas9 系统允许研究人员编辑人类基因组的任何所需部分，而这种能力一直伴随着伦理争议。调整所谓的生殖细胞（包括精子和卵子中的 DNA）意味着基因组的任何改变都会出现在后代中。然而，切割体细胞（包括除精子和卵子细胞外的所有细胞）只会影响正在接受治疗的个体。
自 CRISPR-Cas9 被发现以来，其编辑生殖细胞的能力让包括詹妮弗·杜德纳在内的科学家们犹豫不决。多年来，世界各地的科学家试图强制推行一项禁令，禁止使用 CRISPR-Cas9 编辑有活力的人类胚胎，除非是为了治疗目的，例如治疗一种不治的遗传性疾病。然而，这些界限已经被打破。2018 年，中国科学家贺建奎编辑了有活力的人类胚胎的基因组（导致了据称健康的双胞胎女孩的出生）。他的目的是使她们对 HIV 感染免疫，但涉及的基因也会影响健康的其它方面——而且无法得知在此过程中可能意外编辑了哪些其他基因。世界各地的科学家，包括中国的科学家，都谴责这项工作，并且截至 2020 年 9 月，一个由专家组成的国际委员会表示，CRISPR 尚未准备好用于有活力的人类胚胎。
CRISPR-Cas9 并不是唯一存在的 DNA 编辑技术。另外两种技术——锌指核酸酶和 TALE 核酸酶——的功能与 CRISPR-Cas9 类似，但操作起来远不如其轻松精确。CRISPR-Cas9 的效率使其如此有前景。自 2012 年以来，许多基因公司成立，其唯一重点是利用这项技术治愈遗传性疾病。例如，CRISPR Therapeutics 正在进行临床试验，利用 CRISPR-Cas9 治疗镰状细胞贫血症以及另一种称为 β-地中海贫血的血液疾病。其他公司正在致力于设计治疗 1 型糖尿病、囊性纤维化、血友病等疾病的疗法。
