在标志着干细胞研究新时代开始的举措中，食品药品监督管理局（FDA）已批准了首个人体干细胞疗法临床试验。这项由生物技术公司 Geron 资助的试验将测试一种修复脊髓损伤的程序。
这项治疗涉及将前体细胞注入脊柱，然后这些细胞将分化成寡细胞，这种细胞类型可以包裹和保护脊髓的神经。作为一项 I 期试验，Geron 的测试仅检查疗法的安全性，而不检查实际的有效性。
罗格斯大学 W M Keck 协作神经科学中心主任 Wise Young 说：“这是一项重要的试验，寄托着很多希望。但对于这项试验，我们需要稍微降低期望。人们对首次试验抱有奇迹般的期望，但它只是为了测试安全性而设计的。”
Geron 公司四年前首次向 FDA 提出申请，原计划于去年 5 月开始试验，但因 FDA 最后时刻的反对而受阻。在接下来的几个月里，Geron 与 FDA 密切合作，以获得试验批准。这项努力今天终于有了结果，FDA 宣布允许该试验进行。
Young 曾表示，通过了严苛的 4 年审批过程，该研究获得了信任，但他仍敦促谨慎对待这项研究的意义。Young 将其比作“第一声枪响”，并将干细胞疗法的开发阶段比作 20 世纪 40 年代的抗生素。
对许多该领域的研究人员来说，这一消息带来的更多是担忧而非兴奋。伯纳姆医学研究所干细胞与再生医学项目主任 Evan Snyder 说：“我认为该领域的每个人都在集体深呼吸，希望不要发生任何坏事。如果发生坏事，将极大地阻碍该领域的发展。我认为它还没有准备好进行临床试验。”
罗切斯特大学生物医学遗传学系教授 Mark Noble 也表达了 Young 和 Snyder 的担忧。Noble 指出，在已测试过的十种不同的脊髓损伤移植细胞类型中，近期研究表明，至少有三种移植后可能导致慢性疼痛综合征。
Noble 和 Snyder 还担心，尚未进行足够的研究来证明植入的细胞不会形成一种称为畸胎瘤的干细胞肿瘤。但 Young 反映了研究界对该试验的分歧，他认为畸胎瘤形成不太可能，因为该程序使用的是前体细胞，前体细胞比更具潜力的干细胞更不容易形成畸胎瘤。
该试验的应用范围也有限。该程序仅能帮助近期脊髓损伤且神经仍 intact 的患者。即使后续的 II 期和 III 期试验成功，该程序仍然无法帮助已经坐在轮椅上的人。
然而，正如 Noble、Snyder 和 Young 告诫不要对这项早期研究抱有奇迹一样，他们也告诫不要将消极结果视为整个领域的失败。
Noble 说：“在干细胞医学的早期阶段，已经很清楚，会有一些辉煌的成功，但也会有一些失败。即使这项特定的试验没有带来益处，甚至导致了问题，这也不应让脊髓损伤患者失去希望，还有其他技术正在快速发展。”
