

在华盛顿特区举行为期三天的峰会,讨论人类基因编辑的使用问题后,来自世界各地的科学家和生物伦理学家敦促继续使用这些技术进行基础研究,但强烈警告说,不应使用经过基因编辑的胚胎和其他类型的生殖细胞来建立怀孕,根据今天下午会议结束不久发布的一份声明。
科学家、生物伦理学家、政府官员和各种患者倡导代表齐聚一堂,讨论如何在新型基因编辑工具 CRISPR-Cas9(俗称 CRISPR)上推进研究,该工具使科学家能够轻松编辑人类基因组。
虽然存在其他编辑工具,但 CRISPR 已引起世界各地研究人员的兴趣,因为它可以说是迄今为止最简单、最有效的方法,并且有可能用于研究和临床应用,以治疗和预防人类以及其他动物甚至细菌的疾病。
该声明不包含任何官方规定或法律,但它代表了委员会成员的整体结论,希望随着 CRISPR 研究的继续,研究人员将以此为指导。他们得出了以下结论:
1. 基础研究必须继续。
使用 CRISPR 等基因编辑工具进行基础和临床前研究“显然是必要的,并且应该继续进行”。这意味着科学家们赞成在人类胚胎和种系细胞(卵子和精子,也称为性细胞,用于将基因传递给下一代)上使用 CRISPR,因为这有助于我们更好地了解人类胚胎的生物学和发育。
然而,他们警告说,经过基因编辑的、仍然可行的胚胎或细胞——也就是说,那些能够为成功怀孕做出贡献的胚胎或细胞——不应用于这些目的。
2. 临床应用应限于体细胞。
基因编辑在临床应用中的使用应限于体细胞,这些细胞的 DNA 不会传递给下一代。编辑体细胞只会帮助接受治疗的个体,而不会影响其未来的子女。例如,研究人员可以编辑受影响个体血细胞中的镰状细胞贫血基因,从而基本上治愈该患者的疾病,而不会对其后代产生影响。
基因疗法已经存在相关的规则和法规,峰会委员会成员建议以此为基础,并随着研究的继续制定新的法规。
另一方面,委员会强烈敦促科学家们不要对种系细胞进行基因编辑。与编辑体细胞不同,编辑种系细胞将确保这些基因改变能够传递给所有后代。虽然这有助于避免遗传严重的、危及生命的遗传疾病,但委员会写道,它也可能被用于增强人类能力,并可能理论上允许父母按照自己的意愿设计未来的孩子。
委员会写道:“在相关的安全性和有效性问题得到解决……并且对于拟议的应用的适当性已达成广泛的社会共识之前,在种系编辑的任何临床使用上继续进行都是不负责任的。”
然而,允许使用 CRISPR 对体细胞(非遗传性细胞)进行编辑,这与美国国立卫生研究院(NIH)主任 Francis Collins 此前采取的立场相悖。今年早些时候,他曾表示 NIH 不会资助涉及人类胚胎编辑的研究。
3. 持续的论坛。
最后,委员会希望进行持续的讨论以及未来的峰会,以跟上研究的进展,并允许在世界范围内达成持续的共识;正如委员会成员所写:“虽然每个国家最终都有权监管其管辖范围内的活动,但人类基因组是所有国家共有的。”
尽管大多数人认为本次峰会总体上是成功的,但一些人强调少数群体代表性严重不足,一位与会者强烈敦促委员会在未来的峰会中纳入宗教领袖。
随着研究的不断深入,有一点需要记住的是,这些声明只是指导方针,世界各地的研究人员是否会遵循它们,还有待观察。