

科学已经能让失明的“盲鼠”重见光明,让“聋鼠”重获听觉——现在,通过一种新的基因疗法,缺乏嗅觉的“嗅觉缺失鼠”也能首次 闻到周围的气味。尽管这种疗法要应用于人类可能还需要一段时间,但这表明基因疗法有可能治愈这种罕见但令人困扰的嗅觉障碍。
这种被称为 先天性无嗅症 的终生嗅觉丧失,不同于由脑部、嗅神经或鼻窦腔损伤引起的嗅觉丧失。先天性无嗅症患者从未能闻到气味。在这项研究中,密歇根大学的研究人员与缺乏纤毛的“无纤毛鼠”合作。纤毛是鼻子和其他身体部位发现的微小毛发,嗅神经依靠纤毛来检测气味。导致缺乏纤毛的基因缺陷在人类中是致命的,它涉及一种称为IFT88的蛋白质。
为了改造这些“无纤毛鼠”,由Jeffrey Martens领导的科学家们用正常的IFT88基因对一种普通感冒病毒进行了编程,并用这种病毒感染了动物。病毒按照其本性,侵入了小鼠的细胞并进行复制。这使得新的DNA序列被插入到小鼠体内,进而导致纤毛从嗅觉神经元的末端重新生长。这对小鼠的食欲产生了显著影响——仅仅两周后,它们的体重就增加了60%。科学家们将一些有气味的物质放在动物面前,并注意到它们神经元的活动正如预期那样。
Martens在一份新闻稿中说:“在分子层面,曾经缺失的功能得到了恢复。”
研究团队 指出,恢复纤毛生长可能对各种其他疾病有用,从肾脏疾病到眼部色素性视网膜炎。但接下来,Martens和他的团队计划研究针对非纤毛相关性无嗅症的治疗方法,包括退行性疾病和头部创伤。“我们对这个系统的工作原理了解很多——现在需要研究当它出现功能障碍时如何修复它,”他说。这项研究发表在《Nature Medicine》上。