制药业今日迎来重磅新闻：美国联邦食品药品监督管理局（FDA）首次批准了在一株经过基因工程改造的植物细胞中生产的人用药物。此次批准可能为一系列通过植物细胞产生并随后转移给人类患者的生物制剂打开大门。
这种名为Elelyso的药物是用于治疗一种称为戈谢氏病（Gaucher disease）的疾病，该疾病由特定酶的缺乏引起。以色列生物技术公司Protalix Biotherapeutics的工程师们通过将编码该人类酶的特定基因插入胡萝卜细胞中，找到了在这种细胞中培养该酶的方法。在试验中，接受“生物制药”酶的受试者显示出与接受另一种源自仓鼠细胞的戈谢氏病治疗的受试者相当的改善。
操纵植物细胞基因以生产某些人类酶的能力并非新鲜事，但迄今为止，对源自植物细胞的人类生物制剂的担忧一直阻碍着它们获得FDA的青睐。然而，近年来，植物源生物制剂在动物用药方面已证明是成功的，FDA也似乎首次对生物制药治疗软化了其怀疑态度。
对于戈谢氏病患者（如果你好奇的话，这是一种溶酶体贮积症）来说，这意味着又多了一种治疗选择，并且这种选择不易受到可能影响哺乳动物细胞库并导致可用药物短缺的病原体的感染——而药物短缺在近年来确实发生过。但更大的影响在于生物制药领域本身。既然植物源人类生物制剂已经获得FDA的认可，研究人员认为他们可以使用生物制药技术来创造治疗各种疾病的酶。
