1型糖尿病——一种慢性、无法治愈的自身免疫性疾病——最棘手的问题之一是，一旦开始发展，就无法阻止。你的免疫系统会缓慢而稳定地杀死胰腺中产生胰岛素的细胞，胰岛素是一种允许你吸收食物能量（以葡萄糖形式）的关键激素。这个过程可能需要数年时间，但最终结果总是相同的：你将完全依赖注射人造胰岛素来维持生命。尽管现在可以以超过75%的准确率预测某人是否会在未来五年内患上1型糖尿病，但对于这些信息，除了等待，别无他法。
但一项通过美国国立卫生研究院1型糖尿病试验网（National Institutes of Health’s Type 1 Diabetes Trial Net）启动的新试验可能会改变这一状况。
该试验由Kevan Herold医学博士、试验网首席研究员、耶鲁大学免疫生物学和医学教授领导，名为抗CD3预防研究——目前正在招募受试者——将测试一种名为teplizumab的药物是否能够预防或延缓患有该疾病的人的高风险亲属患上1型糖尿病。
Teplizumab被称为抗CD3单克隆抗体，是一种靶向免疫抑制药物，我曾于去年2月在《大众科学》杂志上撰文介绍。我之所以了解teplizumab，是因为我亲自服用过它——在2001年22岁时被诊断出患有1型糖尿病后，我参加了一项研究，测试teplizumab是否能帮助新诊断的患者保留一些胰岛素生成能力。对我而言，它奏效了：九年后，我仍然能产生可测量的胰岛素，这在1型糖尿病的正常病程中是不可能发生的。（我将于3月底进行10年随访。）
我参与的试验结果发表在《新英格兰医学杂志》上，令研究人员和患者都感到兴奋。但不幸的是，teplizumab并非治愈方法。逆转1型糖尿病仍然是一个极其复杂且令人沮丧的挑战，这不仅需要替换已被破坏的细胞，还需要成功抑制至少两种不同的免疫反应：排斥异体组织的倾向（移植的胰岛素生成细胞就像移植的肾脏一样会被排斥），以及引发1型糖尿病的免疫反应。
考虑到这些挑战，研究人员长期以来一直在寻找一种方法来预防1型糖尿病的发生——而teplizumab研究的结果（后来被其他使用相同药物的研究证实）提出了一种有趣的可能。研究人员最近发现，1型糖尿病的完全发生需要很长时间——针对胰岛素生成细胞的自身抗体可能在症状出现前10年就开始发展。teplizumab被认为是通过关闭免疫系统中对攻击胰岛素生成细胞负主要责任的部分来发挥作用。那么，如果将它给予高风险人群，在他们出现症状之前会怎么样呢？像Herold这样的研究人员推测，teplizumab的预防性治疗可能从一开始就阻止这些免疫细胞的攻击。
对于对这项研究感兴趣的人——或者只是想了解自己风险的人——试验网提供了一个筛查检测试剂盒，可以通过邮寄或亲自领取的方式，检测导致1型糖尿病的自身抗体。对于45岁及以下、有患有1型糖尿病的父母、兄弟姐妹或子女的人，以及20岁以下、有患有该疾病的侄女、侄子、姑姑、叔叔、祖父母、同父异母的兄弟姐妹或表亲/堂亲的人，筛查是免费的。检测呈阳性者可能有资格参加该试验；检测呈自身抗体阴性者可以每年免费重新检测，直到他们满18岁。
让家人接受筛查，尤其是孩子，可能是一个艰难的决定。但就我个人而言，我知道如果我曾有机会接受筛查，我一定会抓住——无论是否有试验可参加。筛查不仅可以帮助你了解预防和早期治疗的可能机会，而且越早发现1型糖尿病，你患上糖尿病酮症酸中毒的可能性就越小，这是一种可能致命的并发症，由极高的血糖水平引起。就我而言，我可能在住院一周、对被诊断出一种我从未意识到有患病风险的疾病感到困惑和恐惧之前，就发现了症状——并开始使用胰岛素。
抗CD3预防研究的结果显然还有待观察——过去预防1型糖尿病的试验都令人失望。尽管如此，Herold——他本人也患有1型糖尿病——还是谨慎乐观。“世界上没有其他试验在以这种特定人群中测试1型糖尿病的预防，”他说。“这是我做过的最令人兴奋的试验。”
有关该试验的更多信息，请访问DiabetesTrialNet.org。
