1989年，艾伯特·伍德（Albert Wood）和彼得·邓恩（Peter Dunn）认为他们已经打开了治疗高血压和反复性胸痛的关键化学大门。据报道，这两位英国辉瑞公司的科学家创造了一种名为西地那非（sildenafil）的新药，该药物能与肌肉细胞中的特定蛋白质发生反应，增加流向心脏的血流量。
但几年后，人体临床试验显示，该药物需要每天多次服用才有效，并且与其他现有心脏治疗方法反应不佳。更重要的是，除了心脏，血液的涌流还流向了身体意想不到的部位。在一项研究中，一名护士观察到大多数男性志愿者都尴尬地趴着。原因是什么？勃起。伍德和邓恩无意中发现了后来成为伟哥（Viagra）的药物。这种蓝色小药丸每年治疗数百万患有勃起功能障碍的人，并且进一步的研究表明，它可能对非性健康问题有帮助，例如肺动脉高压和高原反应。
西地那非是治疗多种不相关疾病的处方药之一。一种药物如何成为“多用途的瑞士军刀”，取决于它的化学构成。每剂都含有能锁定特定受体的化合物，但也可能产生或抑制体内其他反应的能力。
“当一个人服用药物时，它不一定会去到他们试图靶向的确切器官，”西北纪念医院的急诊科住院医师伊芙琳·黄（Evelyn Huang）说。“药物会循环到全身，所以如果身体不同部位存在某些受体，它也会影响该器官。”以西地那非为例，该药物会普遍扩张血管，碰巧也会使阴茎勃起。
另一种可能用于治疗多种疾病的药物是米非司酮（mifepristone）。这种药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于在女性最后一次月经开始后70天内进行的药物流产。它的作用是阻断孕酮的作用，而孕酮是维持和支持怀孕所必需的。（德克萨斯州一家美国地方法院正在进行一项诉讼可能会限制其在药房、医生办公室等地的供应。）早期研究表明，完全抑制这种激素可能还有助于预防胰腺癌和黑色素瘤。此外，在高剂量下，米非司酮通过封闭刺激性激素和应激激素产生的受体，有助于管理一种称为库欣综合征的疾病——该疾病的特征是皮质醇水平极高。
剂量在产生不同的药物反应方面也很重要。例如，巴比妥类药物是一种镇静剂，根据不同剂量处方，可用于治疗从焦虑到癫痫等一系列疾病。这类药物可增强GABA（一种可减缓大脑活动的神经递质）的活性。在较低剂量下，巴比妥类药物会使人感到昏昏欲睡和放松。但在较高剂量下，它们可用作麻醉剂，迅速使人失去意识。
由于药物可能以多种方式影响身体，黄医生警告不要“超说明书用药”（off-label use）——即为非其设计用途的疾病开具处方。无论如何，她建议与医疗保健提供者一起仔细审查正确的剂量、副作用和其他安全注意事项。随着更多的临床和现实世界研究，未被批准的药物有可能被批准用于治疗新的健康问题，从而生产出具有多种疗效的配方。西地那非及其令人兴奋的可能性，位居该名单之首。
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