在因视网膜色素变性失明40年后，一名58岁的法国男子首次能够看到并数出他面前桌子上的物体。
为了实现这一史无前例的壮举，科学家们将一种良性病毒载体注入了该男子的一只眼睛。它含有来自绿藻的基因，这些基因能产生一种名为 ChrimsonR 的感光蛋白。该载体靶向视网膜中的神经节细胞，使男子的眼睛能够产生自身的 ChrimsonR，这种蛋白能对光线做出反应，并告知视网膜细胞它们看到了东西。
但研究中的男子并未完全恢复视力，仅靠基因疗法无法看到任何东西。为了实现部分视力，科学家们还为该男子配备了一副特殊的护目镜，可以放大进入眼睛的光信号，使他能够看到面前的形状（尽管他无法看到颜色或精细细节）。该研究发表在 Nature Medicine 上。
“视网膜色素变性”是一组遗传性疾病的总称，会影响眼睛中对光敏感的感光细胞。它具有遗传性、进行性，并可能由50多个基因中的任何一个发生突变引起。视网膜色素变性患者的感光细胞受损、异常或缺失——即视网膜中的视杆细胞和视锥细胞，它们分别使我们在弱光下视物和感知颜色。因此，科学家们选择靶向通常不受这些疾病影响的神经节细胞。神经节细胞通常感知运动，并负责将视觉信号从视网膜感光细胞发送到大脑。通过基因改造神经节细胞，科学家们可以用 ChrimsonR 信号来补充那些丢失的感光信号。
[相关：色盲？这款应用可以帮助填补空白。]
尽管视网膜色素变性影响着全球约200万人，但对于大多数形式的该疾病，目前还没有治愈方法或疗法。
这项新论文是第一篇记录使用基因疗法在神经退行性疾病中恢复视力的相关论文，而该男子是接受实验性治疗的第一人，目前该治疗已在其他志愿者身上进行。
科学家们表示，这种新的视觉方式需要一些时间来适应——研究对象需要训练自己并进行调整。研究共同负责人、细胞生物学家 Botund Roska 告诉 The Guardian：“这些神经节细胞告诉大脑的不是神经节细胞的正常活动。我们正在[教]一个60岁的大脑一种新的语言。一个新的科学领域[正在]诞生，即视觉康复。”
下一步是招募更多研究对象进行更多试验，以确定这种光遗传学疗法是否最终能成为治疗不同形式失明的标准疗法。纽约时报报道称，该团队接下来的步骤是测试更高剂量的载体并升级那些特殊的护目镜。
研究的联合负责人、眼科医生 José-Alain Sahel 告诉《纽约时报》，虽然这项研究令人兴奋且充满希望，但很难说这些治疗在恢复视力方面能走多远。他说：“在你听到患者告诉你他们看到什么之前，你真的无法预测任何事情。”
