在世界首例中，马萨诸塞州总医院的外科医生成功地将一名基因改良的猪肾脏移植到一名患有慢性肾病的患者体内。这一历史性的手术建立在对动物器官基因编辑数十年的研究之上，并可能成为缩短有时致命的漫长移植等待时间努力的一个转折点。基因编辑技术的最新进展意味着像这样的手术可能会变得更加普遍。
患者名叫理查德·斯莱曼，今年 62 岁，来自马萨诸塞州，患有严重糖尿病和高血压，已经透析了七年。他最终接受了人类捐献的肾脏，但五年后开始出现衰竭迹象。斯莱曼当时正在等待另一个肾脏的名单上，这时他的医生提出了接受一个基因编辑猪的实验性肾脏的可能性。
斯莱曼在一份声明中说：“我认为（移植）不仅能帮助我，还能为成千上万需要移植才能生存的人们带来希望。”
这种改良的猪由总部位于马萨诸塞州的生物技术公司eGenesis工程改造。科学家们使用CRISPR基因编辑技术培育出一种具有 69 处基因修饰的猪。其中几处修饰是为了去除可能引起患者免疫反应的有害猪基因。猪体内还添加了人类基因，以提高肾脏的相容性并降低人体排斥的可能性。
据报道，在约四个小时的紧张手术后，手术室里的外科医生表示，他们看到移植的肾脏产生了尿液，这是手术成功的关键迹象。手术室里充满了掌声和欢呼声。
eGenesis 首席执行官迈克·柯蒂斯在一份声明中表示：“这代表了医学的新前沿，并证明了基因组工程有潜力改变全球数百万肾衰竭患者的生活。”
为什么科学家们对基因编辑动物器官感兴趣？
科学家们希望，将动物器官移植到人体（一种称为“异种移植”的做法）有一天可以补充人类器官移植，并缩短漫长的移植等待时间。根据疾病控制与预防中心的数据，在美国，估计有 3600 万人患有慢性肾病，其中 80 万人患有终末期肾病或肾衰竭。根据疾病预防控制中心的数据。一旦进入这个阶段，患者通常不得不在使用过滤血液的透析机和申请器官移植之间做出选择。根据美国卫生资源和服务管理局 (HRSA) 的数据，目前有超过 103,000 人在美国器官移植等待名单上。根据美国卫生资源和服务管理局 (HRSA) 的数据。
但是，漫长的等待时间和有限的合格器官捐献者意味着许多患者从未最终获得移植。HRSA 估计，每天有 17 人在等待新器官时死亡。漫长的等待时间和捐献者短缺也助长了器官黑市的滋生。
潜在的动物器官移植不仅限于肾脏。例如，宾夕法尼亚大学的外科医生在 2022 年成功地将一个基因改良的猪肝脏移植到一名脑死亡者体内。不久之后，马里兰大学医学中心的外科医生将猪的心脏移植到了两名危重患者体内。尽管这两次手术都取得了成功，但其最终效果是有限的。据报道，两名患者在手术后不到两个月就去世了。人类免疫系统对其他物种的器官反应剧烈，并试图排斥它们，这是使这些手术特别具有挑战性的障碍。
马萨诸塞州总医院移植中心主任乔伦·马德森在一份声明中说：“如果很容易，我们现在就应该做了，但事实并非如此。猪异种移植的障碍是巨大的。”
尽管如此，研究人员仍希望基因编辑的进步能带来更持久的好处。外科医生以前曾将基因改良的肾脏和肝脏移植到狒狒身上。eGenesis 声称，在一例中，一只植入了基因编辑猪肾脏的猴子在手术后存活了两年。参与斯莱曼手术的外科医生同样希望他的新肾脏能帮助他再活两年。食品药品监督管理局 (FDA) 已将他的特定手术列为“同情用药”计划的一部分，该计划旨在为生命垂危的患者提供快速通道批准。该手术的广泛使用需要 FDA 的全面测试和批准。
尽管这一历史性的手术既是科学和医学实力的体现，但参与手术的外科医生表示，真正的功劳属于患者，因为他勇敢地踏入了未知的领域。
马萨诸塞州总医院移植中心主任乔伦·C·马德森在一份声明中说：“今天的真正英雄是患者斯莱曼先生，因为这次曾被认为不可想象的开创性手术的成功，若没有他的勇气和意愿踏入医学未知领域，将是不可能实现的。”
更新于 2024 年 5 月 13 日上午 10:47
5 月 11 日，马萨诸塞州总医院宣布理查德·斯莱曼已去世。斯莱曼的家人在一份声明中表示，他们“对我们亲爱的里克突然去世深感悲痛，但知道他激励了许多人，这让我们倍感安慰。”医院还表示，他们“没有迹象表明这是他近期移植手术的结果”。
