今日，美国食品药品监督管理局批准了 Tzield（teplizumab-mzwv）注射剂，用于延缓 8 岁及以上、目前患有 2 型 1 型糖尿病的成人和儿科患者 3 型 1 型糖尿病的发病。这是首个获批用于延缓 1 型糖尿病症状性发作的治疗方法。
“今天获批的首创疗法为某些高危患者增加了一种重要的治疗选择，”FDA 药物评估和研究中心糖尿病、脂质紊乱和肥胖部门主任 John Sharretts 在一份声明中说。“该药物延缓 1 型糖尿病临床诊断的潜力，可以为患者争取数月至数年的无疾病负担时间。”
1 型糖尿病是一种免疫系统攻击并破坏产生胰岛素的细胞的疾病。确诊为 1 型糖尿病的患者血糖升高，需要注射胰岛素（或佩戴胰岛素泵）才能生存，并且必须全天定期监测血糖水平。一旦确诊后尽快开始注射胰岛素，但症状通常要到 3 型才会出现。
虽然该疾病可能在任何年龄出现，但 1 型糖尿病通常在儿童和年轻成人中确诊。如果父母、兄弟姐妹患有 1 型糖尿病，那么患 1 型糖尿病的风险会增加，尽管大多数 1 型糖尿病患者没有家族史。
[相关：为什么我们应该关注患有 COVID 的青少年的糖尿病。]
1 型糖尿病 1 型发生在患者检测出两种或两种以上与糖尿病相关的自身抗体，但血糖水平正常时。一旦血糖水平异常，患者就会进入 2 型，但通常仍无症状。然而，3 型是“临床诊断”的开始，此时会出现口渴、尿频、体重减轻、视力模糊和疲劳等症状。在某些情况下，该阶段的患者会因糖尿病酮症酸中毒而住院，这可能危及生命。
Tzield 通过结合某些免疫细胞来减缓 3 型的发展。注射剂可以使攻击产生胰岛素细胞的免疫细胞失活，同时增加有助于调节免疫反应的细胞的比例。Tzield 通过静脉输注给药，连续 14 天，每天一次。
Tzield 的安全性和有效性在一项针对 76 名 2 型 1 型糖尿病患者的随机、双盲、事件驱动、安慰剂对照试验中进行了评估。在该试验中，患者随机接受了 14 天的 Tzield 或安慰剂的静脉输注，每天一次。主要疗效指标是从随机分组到发生 3 型 1 型糖尿病诊断的时间。医生平均随访 Tzield 注射患者 51 个月。接受 Tzield 的 44 名患者中有 45% 的人后来被诊断为 3 型 1 型糖尿病，而接受安慰剂的 32 名患者中有 72% 的人被诊断。
接受 Tzield 的患者从随机分组到 3 型 1 型糖尿病诊断的中位时间为 50 个月，接受安慰剂的患者为 25 个月。这表明 3 型 1 型糖尿病的发展得到了统计学上的显著延缓。
Tzield 最常见的副作用包括某些白细胞水平降低（这会增加感染风险）、皮疹和头痛。使用 Tzield 会带来警告和预防措施，包括关于预处理和监测细胞因子释放综合征（CRS）症状的指导，CRS 是一系列与 T 细胞免疫疗法相关的症状。
此外，Tzield 还存在严重感染、淋巴细胞（一种白细胞）水平降低以及超敏反应的风险。患者在开始使用 Tzield 之前需要接种所有适龄的疫苗，并避免与 Tzield 同时使用活疫苗、灭活疫苗和 mRNA 疫苗。
Tzield 因该适应症获得了优先审评和突破性疗法指定。
