美国食品药品监督管理局（FDA）周一宣布，已批准一种新的阿尔茨海默病药物。该药物名为 Aduhelm，其科学名称也为 aducanumab，是自 2003 年以来首个针对这种神经退行性疾病的新疗法。
如今用于治疗阿尔茨海默病的药物可以缓解症状，但不能减缓疾病的实际进展——例如，胆碱酯酶抑制剂等药物可以保护记忆功能，同时减轻抑郁和冷漠等情绪症状。Aduhelm 的不同之处在于，它是第一种靶向导致该病症的生物学途径的阿尔茨海默病药物。它靶向并清除 beta-淀莫，这是一种有毒蛋白，会在阿尔茨海默病患者的大脑中积聚并形成粘性斑块。
目前，阿尔茨海默病影响着美国约 580 万人，预计到 2060 年这一数字将近乎翻三番，达到 1400 万。这是一种痴呆症，起病时记忆力轻微丧失，并随着时间的推移逐渐恶化。虽然 Aduhelm 是第一种靶向疾病病因药物，但它不是治愈方法，也不能逆转阿尔茨海默病的症状。
尽管 Aduhelm 理论上听起来是个巨大的福音，但许多专家正在批评 FDA，认为该机构批准该药物为时过早，且基于证据不足。这种新药的主要缺点之一是，虽然它在清除 beta-淀莫方面做得很好，但并未显示出对患者认知能力或生活质量有明显的改善。
美国老年医学会（AGS）是一家拥有约 6000 名专业医务人员的非营利组织，致力于老年人的健康和生活质量。该学会上周致函 FDA 表示，“Aducanumab 的临床试验不完整”，并且“Aducanumab 阳性结果的临床相关性模糊不清”。AGS 进一步认为，临床试验相当薄弱，未经同行评审，并且显示该药物对患者有益的结果并不稳健。
“很难找到一位认为这些数据有说服力的科学家，”Caleb Alexander 告诉《STAT News》。Alexander 是约翰霍普金斯大学的一名流行病学家，曾担任 FDA 咨询小组成员，并投票反对 Aduhelm 的批准。他说，批准该药物最引人注目的原因可能是存在对这类阿尔茨海默病疗法巨大的未满足需求，但“这不能、也不应该凌驾于监管标准之上”。
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尽管存在异议，FDA 还是给予了 Aduhelm “加速批准”，这意味着该药物已被批准使用，但根据 FDA 的声明，Biogen 需要进行“一项新的随机、对照临床试验来验证该药物的临床益处”。如果新数据显示无益，FDA 可能会将该药物撤出市场。
数十年来，一种能够阻止而非延长阿尔茨海默病进程的真正治疗方法一直是研究人员的梦想。有大量的失败的阿尔茨海默病药物，就在两年前，Biogen 的 Aduhelm 似乎也要加入它们的行列。2019 年初，Biogen 停止了 Aduhelm 的两项 III 期 Aduhelm 试验，当时初步数据显示该药物无效。在重新分析数据后，Biogen 发现 Aduhelm 在清除 beta-淀莫方面实际上非常有效，并重新启动了研究。
Biogen 的一份声明称，Aduhelm 的年均成本将为每位患者 56,000 美元。但这并非全部费用。据《纽约时报》报道，这种需要住院或诊所进行的静脉输液疗法，还将产生数万美元的额外筛查和监测费用。高昂的价格，加上药物效益的不确定性，引发了对 FDA 批准是否真正符合患者最佳利益的疑问。
