

三年前,南希·克里马斯(Nancy Klimas)坐在礼堂里,等待讨论她最新的研究进展。听众是科学会议的常客:医生、科学家和其他学术界同事。但这个群体有些不同。房间里还挤满了美国退伍军人,他们都在等待有关一项“登月”计划的新进展,这项计划可能是最接近治愈海湾战争综合征的尝试。
克里马斯是佛罗里达州南新星大学神经免疫医学研究所的主任,她研究这种使人衰弱的疾病已有三十年。这种奇怪的疾病影响着在 1990-1991 年波斯湾战争中部署的 17.5 万至 25 万士兵。对于这些退伍军人,其中近一半人已年近 50 岁或以上,生活一直充满挑战。目前还没有治愈海湾战争综合征的方法,而且由于它涉及一系列症状——疲劳、关节疼痛、腹泻、记忆丧失——治疗尝试都效果不佳。“这些人曾为我们的国家服务,冒着生命危险,”克里马斯说。“现在他们患有慢性疾病,这 30 多年来毁了他们的生活质量和工作能力。”在穷尽其他选择后,克里马斯想出了一个相当非传统的想法:使用一种成熟的堕胎药来重置身体对慢性疾病的过度反应。
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米非司酮,更广为人知的名称是堕胎药,能够治疗多种疾病。在低剂量并与另一种药物米索前列醇联合使用时,这种合成类固醇会与子宫内的蛋白质结合,并阻止维持妊娠所需的孕激素和其他激素的释放。但这种药物还有另一个作用,克里马斯正在试图利用它。在高剂量下服用时,米非司酮还会阻断肾上腺的激素受体,而肾上腺负责调节身体的应激反应。这种药物已经证明了这一点,目前已被批准作为库欣综合征(一种代谢紊乱)的治疗方法。
基于这些证据,克里马斯想知道这种药物是否可以暂时阻断肾上腺并重新平衡海湾战争综合征患者体内受损的激素信号。重新利用这种 FDA 批准的药物还可以节省开发和测试一种全新药物所需的 10 到 15 年时间。克里马斯正在进行一项关于在不同剂量下对退伍军人使用该药物的安全性进行测试的 I 期试验,目前已完成一半,并正在为研究的第二阶段做计划。
近期围绕米非司酮获取的法律混乱,给克里马斯以及其他使用米非司酮进行研究的研究人员的计划泼了冷水。四月初,德克萨斯州的一名联邦巡回法官推翻了 FDA 对米非司酮长达 23 年的批准,理由是该药物对公众使用不安全,因为在美国一些州堕胎现在是非法的。虽然最高法院阻止了可能暂停在诊所、药店和邮购渠道中使用米非司酮的裁决,但这种治疗在美国的未来仍然不确定。“显然,我们非常担心,”克里马斯说,并补充说,米非司酮本身就很难用于研究。“限制这种药物的获取已经对这些试验中的退伍军人群体产生了反作用,因为我们的推出被推迟了。他们还要等多久才能获得有效的治疗?”
对米非司酮进一步的限制也可能影响对许多其他疾病和病症的医学进展。该药物正在被研究作为一种潜在的糖尿病治疗方法,用于非库欣综合征患者。它在预防由抗精神病药物引起的体重增加方面也显示出一些潜力。一些正在进行的临床试验发现,米非司酮可以有效减缓乳腺癌的扩散:该药物阻断孕激素受体释放激素,而这种激素通常会刺激肿瘤细胞生长。并且在不同剂量下,该药可以改善患有痛苦子宫肌瘤的人的生活质量。
禁止米非司酮不仅仅是阻碍研究——它还使任何 FDA 批准的治疗方法都有被召回的风险。“你有一种药物,在安全性、有效性和患者满意度方面都有出色的记录,”佐治亚州埃默里医疗保健的妇产科医生凯莉·安·奎亚克(Carrie Cwiak)说。“认为可以[在法庭上]推翻整个药物审批过程的想法是令人震惊的。”她说,限制米非司酮打开了一个危险的大门,让拥有法律权力的人根据自己的意见和意识形态而不是医学证据来做治疗决定。
如果法院最终决定禁止或限制米非司酮的使用,这将劝阻制药公司投入资金生产有争议的新药物。这可能包括避孕药、激素阻滞剂或与生殖问题完全无关的治疗方法。“如果你是一家制药公司,将一种处于研发阶段的药物通过三期[临床试验]需要花费 2000 万美元,你会愿意投资吗?如果法庭有可能推翻 FDA 的权威,”克里马斯问道。
尽管米非司酮的获取受到挫折,并且可能面临法律挑战,但克里马斯对她正在进行的研究能够帮助退伍军人获得长期以来应得的治疗感到乐观。她的团队希望尽快开始二期试验,并在政治再次干预科学之前获得尽可能多的结果。