

自从CRISPR——一种相对廉价且易于使用的基因组编辑技术——问世以来,研究人员一直在努力解决其最大的伦理困境之一:它编辑人类胚胎的能力,从而可能改变后代的DNA。自从CRISPR使得这项(相对)容易实现后,是否允许进行如此剧烈且永久的改变的问题已经被讨论得不厌其烦。本周,美国国家科学院的一个专家小组发布了一份报告,支持这类研究——尽管附带了一长串的限制和预防措施。
这份报告,可以在此处阅读,是2015年12月在华盛顿特区举行的基因编辑峰会上开始的讨论的成果。为期数天的会议旨在为基因编辑的讨论迈出第一步,会议包括来自美国以及英国和中国的领导者,他们的研究人员也在深入研究CRISPR在人类基因组上的应用。
正如我们去年报道的,峰会领导者得出结论,尽管体细胞基因组编辑——即对非生殖细胞进行编辑,因此不能传递给后代——应该继续进行。但他们强烈警告不要将CRISPR用于生殖细胞——可传递给后代的细胞——以及人类胚胎。他们表示,该领域的研究仍处于起步阶段,在任何实验进行之前,需要进行更多工作以更好地了解风险。

委员会最新的报告与2015年的报告大不相同。然而,他们对编辑胚胎的立场更加明确:该小组支持编辑人类胚胎,但仅限于非常具体的情况。首先,需要进行适当的研究,以便遗传学家和医生对这项实践的风险有清晰的认识。一旦了解了这一点,编辑应仅用于治疗疾病或残疾,并且只有在不存在其他“合理选择”的情况下才进行。基本上,如果胚胎的状况有任何其他治疗方法——包括等到婴儿出生后再成功编辑其非生殖细胞来治愈疾病——那么医生就应该选择这种方法。这使得潜在的适用者范围非常小:那些根据其父母基因可以确定会患有不治之症的婴儿。
尽管对“设计婴儿”的担忧仍然存在,即使是对人类胚胎编辑的这种充满限制的接受也需要一些时间才能显现成果。研究人员仍需弄清楚如何将“脱靶效应”——即技术编辑了基因组的错误区域——的影响降到最低并消除。
即使在解决这些问题之后(这至少需要几年时间),美国任何监管机构都不太可能允许该技术用于治疗疾病以外的任何目的。就目前而言,政府禁止食品药品监督管理局审查涉及可遗传基因修饰的研究。即使是所谓的“三亲婴儿”——它们是通过相对温和的基因编辑技术(而非CRISPR)产生的——在美国也属于禁区。一位美国医生最近出国进行了一项此类手术,并成功生下了一名看起来健康的婴儿。
因此,“设计婴儿”或基因增强诊所不太可能很快出现。但CRISPR的研究正在快速发展。事实上,中国等监管障碍较少的国家已经(尽管不是能受精并孕育的胚胎)在人类胚胎上测试了CRISPR。美国及其他国家将以多快的速度跟进,仍有待观察。