上个月，一个国会委员会严厉批评了Mylan公司首席执行官Heather Bresch。指控是：大幅提高她公司招牌产品EpiPens的价格。这些涨价导致一些过敏患者无法获得紧急肾上腺素，这种药物可以拯救那些出现过敏性休克的人。
Mylan公司控制着市场，因为其他公司很难与EpiPen的专利设计竞争。那些尝试过的公司大多推出了其他类型的自动注射器，但通常都失败了。
但是，一个小型研究团队一直在研究一种完全不同的给药方法。一种口服肾上腺素药片，如果能获得批准，将绕过专利问题——并可能解决其他许多问题。
科学家们早就知道，吞咽肾上腺素是无效的。这是因为这种激素在体内自然存在（它与肾上腺素相同），在进入血液循环之前就会在胃和肝脏中分解。但佛罗里达州诺瓦东南大学的药学研究员Mutasem Rawas-Qalaji认为他找到了解决办法。
他设计了一种药片，它的作用有点像口腔崩解片（ODT）。ODT的目的是放在舌头上直至溶解，就像一块薄荷糖。作为标准药片和液体药物的替代品，这些药片非常适合吞咽困难的人。但它们也是一种不涉及消化道的口服给药方式。在Rawas-Qalaji的版本中，药片将放在舌下，使其直接溶解在口腔基部的富血区域。就像注射一样，药物将直接输送到血液循环中。
为了让Rawas-Qalaji的药片起作用，它们必须快速崩解。在过去的几年里，他一直在制作越来越小的肾上腺素晶体，以便药片能在几秒钟内碎裂并被吸收。尽管如此，它比直接肌注的效率要低，因为大部分药物会在口腔中流失。EpiPen含有0.3毫克的肾上腺素，但要达到等效剂量，最新版本的药片含有20毫克。
然而，EpiPens本身也有缺点，即使是那些能负担得起的人。在一项研究中，去年发表的，只有16%的患者正确使用了该设备。大多数患者未能将其足够用力地刺入大腿，或未将其保持在推荐的十秒钟。
此外，这些设备体积庞大，并且大约一年后就会过期。Rawas-Qalaji说，药片不仅会更小、更便携，而且可能更稳定。他估计药片的使用寿命可达七年。“所以如果你不使用它们，你就不必再去买新的了，”他说。
如果成功，肾上腺素药片将可能改变严重过敏症患者的生活。但约翰霍普金斯大学的过敏症专家Robert Wood表示，现在就兴奋还为时过早。
“这是一个好主意。我们很希望有它。患者也很希望有它。它很有吸引力，”他说。“但它不起作用的风险是人们会死亡。”
Wood认为，为了确保药片有效，必须在真正经历过敏性休克的患者身上进行测试。这意味着需要说服有严重过敏症的志愿者故意暴露在过敏原下，并希望新药有效。他说，这不太可能通过一般的审查委员会。
Rawas-Qalaji同意这种场景是不道德且不可行的。到目前为止，他和他的团队只在兔子身上测试过肾上腺素药片。为了了解人类的反应，他们想将药片给予健康的志愿者，然后测量他们血液中的激素浓度。如果与注射EpiPen的人的血液样本相当，那么它应该能同样有效地阻止过敏性休克。以这种方式进行了检查替代注射部位或不同剂量肾上腺素的研究。
Wood指出，过敏性休克患者肿胀的口腔可能与健康口腔吸收肾上腺素的方式不同。这是Rawas-Qalaji也考虑过的可能性。“肿胀和其他相关的未解答问题已与FDA讨论过，”Rawas-Qalaji在一封电子邮件中说。“我们对于什么可以测试，什么[不能]测试，达成了良好的一致。”在FDA的指导和过敏症专家的咨询下，Rawas-Qalaji和他的团队计划在未来几年内开始临床试验。
至于价格，Rawas-Qalaji表示，这取决于接手该项目的任何制造商。但他乐观地认为，这些药片可以“以一种负担得起且合理的价格”出售，他说，“以填补空白并满足患者的需求。”他希望在Mylan公司的专利于2025年到期之前获得FDA的批准。
