偏头痛不仅仅是头痛。除了搏动性疼痛，处于发作期的人还会经历恶心、呕吐、视力模糊（如隧道视野），以及对光线和声音的敏感。
这种神经系统疾病也非常普遍。全球有七分之一的人患有偏头痛——在美国，高达20%的女性和10%的男性经常患有这种神经系统疾病。
但尽管它们如此普遍，目前的治疗方法却乏善可陈。一类名为曲坦类的药物——如Imitrex和Relpax——至少对许多人来说，可以在偏头痛发作后成功阻止其进一步发展。然而，直到现在，还没有专门设计来预防偏头痛的药物。但上周，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种可以做到这一点的疗法。该疗法的作用机制已经研究了几十年，但研究人员花费了很长时间才破解。
Aimovig，由Amgen和Novartis两家制药公司合作开发，是一种每月一次的注射剂。它的作用机制是阻断一个与一种被称为降钙素基因相关肽（CGRP）的神经递质结合的受体——研究人员发现这种神经递质在偏头痛中起着关键作用。
是什么让它如此出色？
神经科医生和其他偏头痛专家长期以来一直期待着这类新药的问世。
要理解我们对偏头痛的认识不足，最简单的方法就是看看我们用于预防偏头痛的药物：所有这些药物都是从治疗其他疾病的药物中借鉴而来的，之所以用于偏头痛，是因为医生们通过轶事证据发现患者报告的头痛次数减少了。医生会根据不同的剂量处方用于治疗高血压、癫痫、焦虑和抑郁的药物来治疗偏头痛。不幸的是，这些药物也伴随着不良的副作用，这常常导致患者无法坚持用药。
新批准的药物采用了一种更有针对性的方法。早在20世纪80年代，研究偏头痛根源的研究人员就将重点放在了CGRP上，这是一种调节神经通信并帮助控制血管扩张的分子。科学家发现，偏头痛患者的CGRP分子比没有偏头痛的人要多得多。他们还发现，如果向已知会发生偏头痛的人注射CGRP，仅此一项就会引发一次偏头痛。而没有偏头痛史的人接受同样的注射却不会出现头痛。
有了这些信息，研究人员很快就开发出了阻断CGRP的药物，但这些分子本身被证明毒性太大。这让他们停滞了数年。但最近，科学家们尝试了一种新方法，这次使用的是单克隆抗体（在实验室里通过反复克隆相同的细胞而产生的免疫细胞）。这些细胞附着在CGRP细胞表面的受体上，使其对神经细胞无效。
但它们效果如何？
这些新药的关键优势在于其靶向性（针对偏头痛的根本原因）以及与其他目前偏头痛预防性治疗药物普遍存在的药物相关副作用的缺乏。
但它们的有效性——即它们在预防和减轻偏头痛发作方面的效果如何——仍然是一个有争议的问题。在《JAMA》杂志的一篇社论中，伴随一篇详细介绍近期药物试验结果的研究，偏头痛专家指出，在许多情况下，该药物的效果是温和的，仅能将一个人头痛的次数减少50%。在整个临床试验中，研究人员报告了一系列不同的结果。对于少数被认为是“超级反应者”的患者——抗体几乎完全消除了偏头痛。有些人完全没有反应，大多数人介于两者之间，消除了半数的头痛。
在《JAMA》杂志上，研究人员认为，失败的可能不是治疗本身，而是调节偏头痛的因素远不止于此。“确定预测治疗反应的因素并评估反应的持久性将是重要的，”研究人员写道。
至少根据目前的数据，也无法确定新疗法在其预期用途下的安全性。由于偏头痛是一种终身性疾病，服用这些药物的人很可能需要长期服用——远远超过任何临床试验的运行时间。在这种情况下，它们的安全性仍不明朗，并且在经过足够长的时间让人们服用几十年后，情况才会明朗。但任何慢性病的任何新药都是如此，这是个体患者需要自己（在医生帮助下）权衡的风险。
我什么时候能拿到？
这些新药现已获得FDA批准，根据Amgen的说法，将于本周上市。然而，这种每月一次的自我注射剂价格昂贵。一剂的价格是575美元，一年下来就是6900美元。Amgen和Novartis为符合条件的患者提供援助计划，可能使药物费用降至每月5美元。根据Amgen的说法，任何持有Aimovig有效处方和商业保险的患者都有资格获得援助。然而，折扣仅适用于患者在自付费用方面节省了2700美元之前。因此，没有保险的个人——或者拥有高免赔额计划，在一年中的一部分时间里需要直接向Aimovig支付大笔费用的人——将很快达到潜在的节省上限。
