

本周,加州大学伯克利分校和博德研究所之间就一种名为 CRISPR 的新型、廉价、易用的基因编辑技术的发现而进行的艰苦法律诉讼终于有了结果。该技术最初的发现者,伯克利分校的 Jennifer Doudna 和 Emmanuelle Charpentier,在一场专利战中输给了博德研究所的 Feng Zhang,争夺的是谁首先发现该技术可用于编辑人类和动物 DNA——这一壮举对于治疗和治愈疾病具有巨大潜力。
但目前仍悬而未决的是,谁将被允许以何种方式使用这项技术,这在一份今天发表在《科学》杂志上的报告中有所详细说明。尽管 CRISPR 的专利权正在法庭上受到争议,但私营公司已经抓住机会利用这项技术来研究疾病治疗方法,并与研究机构签订许可协议,以获得以特定方式治疗特定疾病的 CRISPR 使用排他性权利。这意味着其他公司无法进行类似的研究。这怎么可能?
美国国立卫生研究院 (National Institutes of Health) 1999 年发布的一套指南,以及 2007 年多个大学(包括加州大学伯克利分校、哈佛大学和麻省理工学院)同意的“九点共识”都指出,研究型大学发明的所有研究工具都应向任何希望使用的科学家或机构公开提供。
但犹他大学知识产权律师、今日报告的合著者 Jorge Contreras 表示,大多数发现实际上并不是研究工具。因此,例如,如果研究型大学的某人发现一种对特定蛋白质有效的新分子,这将导致一种新的疾病治疗方法,那么将其排他性地许可就是合适的。
区分研究工具和疗法非常重要。以 PCR 为例。聚合酶链式反应 (polymerase chain reaction) 发现于 1985 年,它允许研究人员选择一小部分特定的 DNA 样本,并将其复制数十亿次。如今,PCR 帮助科学家研究细菌、病毒和遗传疾病,并帮助发现了许多重要的治疗方法和突破。如今,世界上几乎所有的实验室都在出于任何原因使用 PCR。这是因为它被视为一种研究工具。
那么 CRISPR 是什么?Contreras 说,这是需要回答的主要问题。目前,它不被视为研究工具。正因如此,私营公司已经与博德研究所(它是麻省理工学院和哈佛大学的合作机构)和加州大学伯克利分校达成了所谓的替代性许可协议。“我们认为 CRISPR 已经越界了,”Contreras 说。
Contreras 担心如果 CRISPR 保持现状会发生什么。例如,私营公司 Juno Therapeutics 已与麻省理工学院和博德研究所达成了替代性许可协议,以使用 CRISPR 和一种名为 CAR T 细胞疗法的免疫疗法癌症治疗方法进行研究。这种疗法仍处于临床试验阶段,许多人认为它将彻底改变癌症的治疗方式,而 CRISPR 可能会对之产生显著帮助。但 Contreras 的担忧是,如果 Juno 破产或面临诉讼怎么办?它(或任何其他公司)的权利可能会被困在法院数十年,从而延迟关键研究。如果 Juno 破产,没有人可以使用 CRISPR 和 CAR T 一起开发有效的疗法。“我认为这真是太可惜了,也是社会的损失,”Contreras 说。此外,如果其他公司申请向该公司使用其许可的 CRISPR 疗法,该公司可以决定不提供给他们,特别是如果他们是竞争对手,或者如果他们认为他们将来会进行该公司现在希望进行的研究。
但 Contreras 说,因为 CRISPR 仍处于研究阶段(各方仍在争夺这些发现的所有权),所以现在是重新考虑如何看待 CRISPR 的理想时机。“CRISPR 的基本许可可以进行一些重新谈判,”他说。
Contreras 表示,最近的法院判决几乎肯定会被上诉。他认为,在这些法院判决最终确定之前,不会发生任何重大事情。但与此同时,希望进入这个市场的私营公司已经在进行自我定位,并为他们认为自己将需要的某些许可支付了大量资金。
为了确保所有希望研究 CRISPR 的人都能获得使用权,Contreras 认为 NIH 应该回顾并重新审视其 1999 年的旧政策,以确保不存在 CRISPR 可以钻的灰色地带,并且像 CRISPR 这样的所有广泛的研究平台都应该被非排他性地许可。“CRISPR 肯定越界了,它应该回到界线后面。”