上周，中国研究人员公布了一则消息，震动了全世界，他们 报道 了双胞胎婴儿的出生，这些婴儿在出生前基因已被科学家编辑。这项秘密实验被广泛谴责为不道德。尽管此事仍在发酵，但事实上 CRISPR 基因编辑技术已在人类身上得到应用，其方式恰恰说明了近期这项应用是多么不道德。
“患者的父母们给我发了很多邮件，”德克萨斯大学圣安东尼奥分校的研究员 Hye Young Lee 说，她的工作是研究 CRISPR 的替代递送方法。Lee 说，她通常每月会收到几封与她工作的患者父母发来的邮件，但最近邮件数量有所增加——她怀疑这与 CRISPR 婴儿的新闻有关，这给人一种 CRISPR 和其他基因编辑技术已准备好广泛应用于人类的错觉。
科学界目前的共识是，它们离那个阶段还很远——而且现在无法知道何时或是否会达到。但基因编辑技术已在成年人身上使用，并处于早期试验阶段，用于治疗遗传性疾病。在基因编辑用于成人方面，“我知道有一些事情正在进行，”Lee 说，但与本周的新闻完全不同。尽管她自己的工作距离准备好进行人体试验至少还有几年时间，但一些药物公司正在谨慎地进行 CRISPR 试验，对象是患有单基因突变疾病的成年人。
“设计婴儿和治疗已有的疾病是不同的，”Lee 说。在美国，研究人员目前正在使用 CRISPR 对体细胞系进行 DNA 改变。这种应用仅影响正在接受细胞编辑的个体成年人。“一旦我们有了一个患有某种[疾病的]成年人并对其进行治疗，它就不会遗传，”她说。而 编辑胚胎，也就是这些中国研究人员所做的，则针对的是生殖细胞。这些细胞与生殖有关，对它们所做的改变会遗传给后代。
即使它不能遗传，编辑成人基因也是一件大事——而这个领域，就像 Nana 和 Lulu 婴儿一样，仍处于起步阶段，正如你可以在下面的两个“第一次”中看到。
艾滋病 (HIV)
人类首次接受基因编辑技术间接治疗是在 2014 年。《自然》杂志的 Sarah Reardon 当时 报道，宾夕法尼亚大学的研究人员试图重现一个自然发生的突变，该突变位于与 HIV 传播相关的基因中，携带该突变的人对 HIV 感染具有高度抵抗力。
研究人员使用了从 12 人身上提取的培养红细胞，采用了一种非 CRISPR 的基因编辑技术，并破坏了这些细胞中一个基因 CCR5 的功能。这与何（He）试图在 CRISPR 双胞胎基因组中敲除的基因是同一个，但区别是根本性的：何试图改变的是胚胎的基因组，而不是改变成年人血液细胞的遗传信息。
胚胎干细胞能够分化成身体中的任何一种细胞，它们确实是这样——人类就是这样形成的。每一个胚胎干细胞的副本都带有其母细胞的遗传信息，这意味着当你编辑一个胚胎时，最终这个人将携带这种突变的所有细胞——甚至包括其卵子或精子，这些细胞会将遗传信息传递给下一代。对成年人进行基因治疗可以使特定的细胞以有益的方式发挥不同的作用，但除非你特意编辑了卵子或精子，否则它不会被下一代继承。
亨特氏综合征
第一个被注射基因编辑工具的人 Brian Madeux，一年前才接受治疗。《科学》杂志在 2017 年 11 月 报道，Madeux 患有亨特氏综合征，这是一种代谢性疾病，意味着他无法分解某些糖分。
医生将锌指核酸酶（ZFN）——这与 2014 年 HIV 研究人员使用的技术相同——注射到他的肝脏中，旨在编辑该器官细胞的 DNA，使其能够开始产生至少一部分分解糖分所需的酶。2018 年 9 月的一篇新闻报道 报道，Madeux 和作为试验一部分注射的另外三人情况良好，尽管 2019 年初的测试将有助于揭示该措施是否真的对他们有所帮助。
这类改变被称为治疗性基因组编辑：对患有遗传性疾病的成年人的特定细胞基因组进行微调。CRISPR（以及 ZFN）所做的改变是永久性的，这对于接受治疗的个体来说是一件大事。成功的基因治疗可能意味着再也不需要服药来治疗你的病情了。但这种永久性也是该领域进展如此缓慢的原因之一。
当 Lee 看到何的研究新闻时，她感到惊讶和担忧。她说，这项研究只有在所有人都齐心协力的情况下才能成功。“我们都需要团结起来。”
