今天，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种全新的癌症治疗方法：一种利用人体自身免疫系统——这种方法被称为免疫疗法——来对抗癌症。这项批准标志着基因编辑首次在美国被用于治疗疾病。目前，这种疗法（最初称为CAR T细胞免疫疗法，现在由诺华公司命名为Kymriah）已被批准用于治疗患有复发性急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童和年轻成人（25岁以下）。
尽管使用范围有限，但这种疗法标志着癌症治疗新时代的到来。该疗法是独特且个性化的：患者自身的细胞将在实验室中重新设计以对抗癌症，然后重新输回体内发挥作用。随着更多研究和临床试验（目前正在进行中）的深入，这种个性化疗法有望治疗多种血液肿瘤和实体肿瘤。
什么是这种疗法以及它是如何运作的？
在医学界，这种疗法被称为CAR T细胞疗法。它包括从患者血液中提取一些T细胞——一种白细胞。然后，研究人员在实验室中通过添加一种称为CAR（嵌合抗原受体）的受体来改造每个细胞的外部。当这些经过改造的T细胞被输回体内时，这些受体能帮助它们找到并杀死癌细胞。
CAR T细胞疗法由包括宾夕法尼亚大学的Carl June在内的一组科学家在约半个世纪前发明。当医生用它治疗一个名叫Emily Whitehead的小女孩时，它引起了公众的广泛关注，当时她才六岁，患有复发性、侵袭性的ALL。实验性治疗奏效了——Emily现在12岁，癌症已治愈——并引发了多家制药公司（包括诺华）的临床试验和合作。
当CAR T细胞疗法有效时，它会*非常*有效。June在2016年接受《Popular Science》采访时表示，这些药物在寻找和攻击白血病细胞方面非常有效，他称之为“杀手T细胞”。他回忆说，有一位患者直到接受改造的T细胞约一个月后才看到改善，然后，他的病情突然急剧好转。当医生追踪涉及的T细胞时，他们发现他体内的每一颗改造的CAR T细胞都源于单个输注的细胞。“我们给他输注了1亿个，”June说，“但只有其中一个完成了所有的重活。”
为什么它与其他癌症治疗方法如此不同？
传统的疗法，如化疗和放疗，只能靶向癌细胞本身和肿瘤。你需要根据癌症的类型使用不同类型的药物，一旦停止治疗，药物会迅速离开身体或失效。而这种疗法，以及在一定程度上所有免疫疗法，则靶向人体的免疫系统，并利用它来对抗癌症。理论上，它的作用就像疫苗一样：一旦免疫系统被诱导去对抗不健康的细胞，它应该会终生对抗它们。至少理论上是这样——还有很多研究要做。
它安全吗？
这种疗法并非没有危险。医生和研究人员面临的最大障碍之一是如何处理伴随治疗而来的免疫反应。当你感冒或感染其他类型疾病时，发烧、疼痛和不适并非来自入侵的细菌或病毒本身，而是来自你的免疫系统在与之搏斗。这种治疗也是如此（并且程度不同于其他免疫疗法）。
当患者接受改造的T细胞时，对他们免疫系统的刺激会导致极高的发烧和炎症相关蛋白的增加。这可能非常危险。但如果免疫系统没有产生这种大规模反应，则意味着治疗无效。因此，医生们现在正致力于找到一种方法来应对和控制这些副作用，同时又不损害治疗效果。
它能帮助所有癌症患者吗？
目前，该药物仅在全国少数几家癌症中心获准用于ALL，并且在非常特定的条件下：适用于3至25岁，患有复发性ALL且对常规治疗无效的患者。由于白血病是一种血液癌症，通过输血引入的改造T细胞相对容易找到、侵入并杀死病变的细胞。这就是为什么医生们在尝试将治疗方法推广到身体其他部位的癌症之前，会专注于这种癌症以及其他类型的白血病。
如何将这种治疗方法用于其他类型的癌症，包括身体其他部位的实体肿瘤，是科学家们接下来要克服的主要障碍。根据June的说法，问题在于，在形成肿瘤的癌症中，癌细胞非常善于阻止入侵者进入不断生长的肿块。例如，在胰腺癌中，癌细胞基本上会在肿瘤周围建立一道“墙”，这对试图到达肿瘤的T细胞构成了挑战。脑癌也是如此。为了使CAR T细胞疗法成为这些患者的可行选择，科学家们必须找到安全地打破这些“墙”的方法。
June表示，理论上，所有形式的癌症都可以通过免疫疗法来靶向。我们只需要找到如何将治疗送到需要的地方——以及如何保护癌症患者免受自身免疫系统的伤害。
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