当中国研究人员于去年4月报告使用一种名为CRISPR/Cas9的技术编辑人类胚胎的基因组时，他们引发了关于这项技术如何被使用（或应该如何被使用）的全球性辩论。科学家们表达了合理的担忧：会有什么副作用？这是否会为“设计婴儿”打开闸门？
12月，世界顶尖的遗传学家、生物技术专家和生物伦理学家齐聚华盛顿特区，讨论这些问题并规划人类基因编辑的未来。
CRISPR并非第一个基因编辑工具，但却是迄今为止最好的。在2013年发现CRISPR之前，科学家们依靠锌指核酸酶（ZFN）和TALENS这两种方法在特定位置剪接DNA。借助CRISPR，科学家可以更快速地进行精确修改，这种能力有望阻止某些疾病并彻底改变其他疾病的治疗方法。
例如，镰状细胞贫血症是由β-珠蛋白基因的单一突变引起的。莱斯大学的生物工程师Gang Bao是正在使用CRISPR编辑掉这种突变的研究人员之一。基因将在体细胞中进行修改，这意味着对其所做的任何更改只会影响个体，而不会遗传。“那些经过修改的干细胞寿命是有限的，”Bao说，“也不会传给患者的孩子。”
让科学家们犹豫的是对生殖细胞（即精子和卵子）的编辑。传递疾病的治愈方法是一回事，而传播意外的副作用则是另一回事。CRISPR可能会意外编辑到DNA序列与其目标基因相似的基因，正如中国团队的胚胎中所发生的那样。“如果脱靶效应在生殖细胞中累积，”Bao说，“人类基因组可能会发生永久性改变。”
为了更好地评估风险，12月峰会的科学家们同意基础研究应该继续进行。但他们基本上呼吁暂停对用于怀孕的人类胚胎进行编辑。波士顿儿童医院干细胞移植项目主任George Daley表示，CRISPR对于生下婴儿来说仍然过于不可预测。“但是，这项科学对于为辩论提供信息至关重要，”他说。
这样的对话不能仅仅发生在会议中心。随着CRISPR的力量日益显现，公众讨论也应同步进行。Daley说，如果没有社会的认同，基因编辑研究可能会被误解或谴责——这将破坏其许多可能改变生活的益处。
本文最初发表于《大众科学》2016年3月/4月号。
